Cos’è Crispr-cas e perché è così rivoluzionario?

Grazie ad una nuova terapia genica è stato annunciato oggi che dieci pazienti, tra cui due cittadini olandesi, sono quasi completamente guariti dai loro disturbi di edema ereditario. “Questo è assolutamente travolgente”, ha detto Danny Cohn, internista e ricercatore presso l'Università di Medicina di Amsterdam. Radio NOS 1 Notizie.

Il meccanismo alla base di questo trattamento è noto come Crispr-cas. Che tipo di trattamento è questo e perché è così speciale?

Crispr-cas è una tecnologia precisa che consente di tagliare il DNA, l’elemento costitutivo della vita, con estrema precisione. Ciò rende possibile apportare modifiche ai geni che causano malattie, come la malattia tumorale nel nuovo studio. Questa tecnologia è ormai ampiamente utilizzata anche nelle colture, ad esempio per renderle più resistenti alla siccità o per produrre più frutti.

La particolarità è che la tecnologia non è stata inventata, ma scoperta. I batteri utilizzano questo meccanismo da miliardi di anni per eliminare i virus. Puoi paragonare questo meccanismo un po' al modo in cui la polizia a volte cerca di catturare un criminale: distribuendo le foto del criminale. Se qualcuno corrisponde alla foto, perseguiti quella persona.

I batteri lo fanno immagazzinando piccoli pezzi di DNA dei virus nel loro DNA, l'”immagine” con cui possono riconoscere i virus. Se incontrano un pezzo di DNA del genere da qualche parte, gli inviano delle forbici molecolari per tagliare il DNA ed eliminare così il virus.

Gli scienziati scoprirono presto che si poteva determinare da soli quale pezzo di DNA tagliava le forbici molecolari, semplicemente dando loro l'”immagine” corretta: un piccolo pezzo di codice genetico, ad esempio fibrosi cistica o fibrosi cistica. In questo modo è possibile apportare cambiamenti molto precisi nel DNA, fino alla precisione dei geni.

Questa scoperta ha portato Jennifer Doudna ed Emmanuelle Charpentier a ricevere il Premio Nobel per la Chimica 2020, appena otto anni dopo la loro scoperta. La maggior parte degli scienziati devono aspettare decenni prima che la loro ricerca venga premiata con il prestigioso premio, ma gli addetti ai lavori ritengono che otto anni saranno ancora un periodo lungo per CRISPR: “Il momento è finalmente arrivato”, ha detto il microbiologo John van der Ost dell’Università di Wageningen. ricerca. 2020.

Nel frattempo la tecnologia è diventata più precisa, la cosiddetta Modifica principale. Ciò non implica più l’eliminazione di un intero gene, ma consente di mettere a punto in modo molto preciso gli elementi essenziali di un singolo gene. Ciò promette meno effetti collaterali.

Non tutti sono semplicemente entusiasti delle nuove tecnologie. Si teme che possa portare a effetti collaterali indesiderati negli esseri umani o che le grandi aziende vogliano utilizzare la tecnologia per ottenere più potere. In parte per questi motivi, fino a poco tempo fa l’UE era riluttante a consentire l’uso di CRISPR-Cas, ma ora ha ampliato la sua politica.

Nel frattempo, gli scienziati stanno ancora scoprendo nuovi tipi di sistemi CRISPR. I ricercatori dell'Università e della Ricerca di Wageningen pubblicano oggi uno studio sulla rivista scientifica ScienzeCiò dimostra che un tipo di sistema CRISPR a volte può portare a una reazione a catena completa, qualcosa che finora è sfuggito agli scienziati.

In alcuni casi, il meccanismo CRISPR inattiva non solo il virus, come hanno scoperto con sorpresa i ricercatori, ma anche la cellula stessa attraverso un processo complesso. Pertanto, la cellula si suicida per così dire. O meglio: la cellula si sacrifica per il bene del gruppo. “Il meccanismo uccide la cellula, salvando la popolazione”, afferma il microbiologo Raymond Stals, uno dei ricercatori. “Altruismo nei batteri.”

La ricerca in merito è ancora agli inizi, ma Stals vede opportunità per il suo utilizzo nel trattamento del cancro. Se si riesce a integrare questo meccanismo nelle cellule tumorali, queste possono diventare suicide e uccidersi.

Le potenziali applicazioni di CRISPR-cas continuano ad espandersi, dall’agricoltura e dall’alimentazione all’assistenza sanitaria.